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每年一度的美国临床肿瘤学年会（ASCO）近期落下帷幕，会议期间众多最新临床研究结果亮相发布。其中由英国皇家马斯登和英国癌症研究院 (ICR) 的研究人员领导的RAMP-201 (ENGOTov60-国家癌症研究所 (NCRI)/GOG3052)，引起众多关注。该研究的全球首席研究员 Susana Banerjee 医生是皇家马斯登妇科部门的医学肿瘤学主任医师和研究负责人，也是英国癌症研究院 （ICR）女性癌症的团队负责人，同时也是圆和国际论坛的主讲专家，曾多次在圆和国际论坛以及相关国际会诊中为国内肿瘤临床研究领域专家所熟知。

研究团队希望这些在 6 月 5 日星期一举行的 2023 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布的结果，将为晚期低级别浆液性卵巢癌 (LGSOC) 患者带来新的选择，这是一种罕见且对当前治疗的反应率很低的疾病。根据 II 期研究的中期结果，针对LGSOC患者的靶向药物组合的疗效可能是对照治疗的近两倍。

在 29 名 患者中单独测试了阿维替尼（avutometinib）以及与德福替尼（defactinib）联合使用的临床研究结果。这两种药物都作用在阻断促进癌细胞生长的信号通路。在英国，可用于晚期 LGSOC 患者的已批准的治疗方案目前仅限于化疗和激素疗法，反应率通常在 0-14% 之间。除了标准治疗外，英格兰的 LGSOC 患者还可以通过癌症药物基金获得靶向治疗曲美替尼（ trametinib ），该方案反应有效率为 26%。而根据这一最新研究结果，将近一半 （45%） 接受阿维替尼与德福替尼 联合治疗的患者的肿瘤明显缩小，这表明新组合的疗效几乎是传统方案疗效的两倍以上。其中在 KRAS 基因突变的患者中，对药物组合的反应令人鼓舞，十分之六 （60%） 的患者肿瘤明显缩小；没有突变的患者也有近三分之一 （29%）也有令人鼓舞的反应，相对标准治疗明显进步。既往接受过其它类型靶向治疗（包括 MEK 抑制剂）的患者在联合用药后肿瘤有所缩小。

RAMP-201是FRAME I期临床试验的后续研究结果，该试验在稍小范围的晚期 LGSOC 患者中测试了 阿维替尼（当时称为 VS-6766）和德福替尼，亦由皇家马斯登的橡树基金会药物开发部门的研究人员和英国癌症研究院（ICR）主导。虽然尚无 RAMP-201 的生存数据，但 FRAME 的结果表明，该患者组在接受这种药物组合治疗后，在癌症进展之前平均可存活 23 个月。

LGSOC 约占卵巢癌病例的十分之一，英国每年约有 700 名女性，全世界有 80,000 名女性被确诊。与其它形式的疾病相比，LGSOC 往往影响年轻的女性。 Susana Banerjee 医生说，“这些初步结果对于患有低级别浆液性卵巢癌的女性来说可能是个好消息，表明可能会出现比目前治疗方法更有效的选择，这些结果可能代表治疗该疾病的重大突破，我们希望这种药物组合有朝一日能成为低级别浆液性卵巢癌女性的标准治疗方法。”

2009 年，来自考文垂的 71 岁的克里斯汀·库尔 （Christine Cull）被诊断出患有低度浆液性卵巢癌，2014 年她发现病情复发，她接受了化疗和激素疗法，并做了多次手术，但不幸的是没有效果。Christine 于 2020 年 8 月在皇家马斯登参加了 FRAME 临床研究，此后一直接受这种药物组合治疗。她最近的扫描结果显示已经没有疾病的迹象。她说：“我在这段经历中的最低点是在 2019 年，当时我当地的医院说他们无能为力了，这太可怕了。我的癌症已经对化疗和激素治疗完全耐受，而且无法再次手术。幸运的是，我的医生将我转诊给皇家马斯登医院，作为专科癌症中心，当第二年疾病再次开始恶化时，医院开始了这项试验，我很高兴能够加入。我每三个月进行一次扫描评估，每次我们都看到我的肿瘤越来越小。最近一次扫描发现癌症目前在影像检查中甚至看不到了，我感到惊喜、如释重负，也很高兴能够将这个好消息传递给家人和朋友。皇家马斯登对我来说意义重大。当我认为我的选择已经用尽时，医院和医生给了我和我的家人希望，并且由于这次临床研究，我能够与我的丈夫、三个孩子和三个孙子一起生活，几乎没受到任何副作用影响。实在是太高兴了。”